¿Qué es Brineura - Cerliponase Alfa y para qué se utiliza?
Brineura es un medicamento para el tratamiento de la lipofuscinosis ceroide neuronal tipo 2 (CLN2), una enfermedad hereditaria en los niños que conduce a un daño cerebral progresivo.
Debido a que el número de pacientes con CLN2 es bajo, la enfermedad se considera 'rara' y Brineura fue designada como 'medicamento huérfano' (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 13 de marzo de 2013.
Brineura contiene el principio activo cerliponasa alfa.
¿Cómo se usa Brineura - Cerliponase Alfa?
Brineura se infunde directamente en el cerebro. Antes de la infusión inicial, el paciente tendrá que someterse a una cirugía para implantar un dispositivo, que va desde el exterior del cráneo a través de la cavidad del líquido hasta el cerebro, donde se libera el medicamento.
Las infusiones se administran una vez cada dos semanas por un profesional de la salud con experiencia en administrar medicamentos al cerebro. Para reducir el riesgo de reacciones a la perfusión, los pacientes pueden recibir otros medicamentos antes o durante el tratamiento con Brineura o puede ralentizarse la perfusión. El tratamiento puede continuar mientras el paciente se beneficie.
Brineura solo se podrá dispensar con receta médica.Para obtener más información, consulte el prospecto.
¿Cómo actúa Brineura - Cerliponase Alfa?
Los pacientes con CLN2 carecen de una enzima necesaria para el desarrollo normal del cerebro llamada tripeptidil peptidasa 1 (TPP1). El principio activo de Brineura, la cerliponasa alfa, es una copia de TPP1 y se utiliza para reemplazar la enzima faltante.
El medicamento se infunde directamente en el cerebro para evitar la barrera hematoencefálica, una barrera protectora que separa el torrente sanguíneo del cerebro y evita que sustancias como los medicamentos entren en el tejido cerebral.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Brineura - Cerliponase Alfa durante los estudios?
En los primeros estudios se demostró que Brineura reduce la tasa de progresión de la enfermedad medida de acuerdo con una escala de calificación estándar.
En un estudio de 23 niños (con una edad media de 4 años) tratados con Brineura durante casi un año, 20 de ellos (87%) no experimentaron la pérdida de 2 puntos en las habilidades motoras y del lenguaje históricamente observada en pacientes que no recibieron tratamiento.
La evaluación fue realizada por médicos que asignaron a los pacientes puntuaciones separadas para las habilidades motoras y del lenguaje (donde 0 es más grave y 3 es normal). La puntuación final de un paciente fue la suma de las dos puntuaciones.
En un estudio de seguimiento, los beneficios de Brineura duraron un año más; los resultados mostraron que la enfermedad podría ralentizarse en la mayoría de los pacientes. Este estudio aún está en curso.
¿Cuáles son los riesgos asociados a Brineura - Cerliponase Alfa?
Los efectos secundarios más frecuentes de Brineura (que pueden afectar a más de 1 de cada 5 personas) son fiebre, niveles bajos de proteínas en el LCR (líquido del cerebro y la médula espinal), ECG anormal (una prueba de la actividad cardíaca), vómitos , infecciones del tracto respiratorio superior (infecciones de nariz y garganta) y reacciones de hipersensibilidad (alérgicas). Para consultar la lista completa de efectos secundarios notificados con Brineura, consulte el prospecto.
Brineura no debe administrarse a pacientes que hayan experimentado reacciones de hipersensibilidad potencialmente mortales (alérgicas) con Brineura y cuyos síntomas hayan reaparecido cuando se administró nuevamente el medicamento. Tampoco debe administrarse a pacientes a los que se les haya implantado una derivación para drenar el exceso de líquido del cerebro. Por último, no se debe administrar Brineura a los pacientes si hay algún problema con el dispositivo, como una fuga o una infección.
¿Por qué se ha aprobado Brineura - Cerliponase Alfa?
Los datos disponibles muestran que Brineura contribuye a frenar la pérdida de habilidades motoras y de lenguaje en pacientes con CLN2, una enfermedad para la que no existen otros tratamientos.
En lo que respecta a la seguridad, no surgen problemas inaceptables de los datos. Por tanto, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia concluyó que los beneficios de Brineura son mayores que sus riesgos y recomendó autorizar su uso en la UE.
Brineura fue autorizado en “circunstancias excepcionales” porque no fue posible obtener información completa sobre Brineura debido a la rareza de la enfermedad. Cada año, la Agencia Europea de Medicamentos revisará la nueva información disponible y este resumen se actualizará en consecuencia.
¿Qué información se espera aún de Brineura?
Dado que Brineura ha sido autorizado en circunstancias excepcionales, la empresa que lo comercializa proporcionará más datos de estudios sobre la seguridad del medicamento, incluido el riesgo de reacciones alérgicas cuando se usa a largo plazo, y sobre su eficacia a largo plazo para ralentizar o detener el empeoramiento de las habilidades motoras y del lenguaje. Los estudios incluirán a niños menores de dos años, de los que actualmente no hay datos.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Brineura - Cerliponase Alfa?
La empresa que comercializa Brineura se asegurará de que todos los profesionales sanitarios que se espera que utilicen el medicamento dispongan de material educativo sobre cómo utilizarlo y cómo prevenir problemas relacionados con el dispositivo, como infecciones u obstrucciones.
Las recomendaciones y precauciones que deben seguir los profesionales sanitarios y los pacientes para un uso seguro y eficaz de Brineura también se han informado en el Resumen de las Características del Producto y el prospecto.
Más información sobre Brineura - Cerliponase Alfa
Para obtener la versión completa del EPAR de Brineura, consulte el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Para más información sobre el tratamiento con Brineura, lea el prospecto (incluido con el EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico.
El resumen del dictamen del Comité de medicamentos huérfanos sobre Brineura está disponible en el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
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