¿Qué es Cystadrops - Mercaptamine y para qué se utiliza?
Cystadrops es un medicamento oftálmico (ocular) que se utiliza en pacientes a partir de los 2 años de edad con cistinosis. La cistinosis es una enfermedad hereditaria caracterizada por la "acumulación" en el cuerpo de una sustancia natural llamada cistina, que provoca la formación de cristales dañinos, especialmente en los riñones y la córnea (la membrana transparente que forma la parte anterior del ojo). Cystadrops es utilizado para reducir la acumulación de cristales de cistina en la córnea.
Debido a que el número de pacientes con cistinosis es bajo, la enfermedad se considera "rara" y Cystadrops fue designado como "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 7 de noviembre de 2008.
Cystadrops contiene el principio activo mercaptamina (también conocida como cisteamina).
¿Cómo se usa Cystadrops - Mercaptamine?
Cystadrops solo se podrá dispensar con receta médica. El tratamiento debe iniciarse bajo la supervisión de un médico con experiencia en el tratamiento de la cistinosis.
Cystadrops está disponible en forma de gotas para los ojos. La dosis recomendada es de 1 gota en cada ojo 4 veces al día durante las horas de vigilia. Su médico puede reducir progresivamente la dosis a 1 gota por día según los resultados de los exámenes oftalmológicos. El tratamiento no debe suspenderse durante mucho tiempo.
Para obtener más información, consulte el prospecto.
¿Cómo actúa Cystadrops - Mercaptamine?
El daño resultante de la acumulación de cristales de cistina dentro de las células de la córnea puede causar graves problemas de visión. El principio activo de Cystadrops, la mercaptamina, reacciona con la cistina, disolviéndola y formando sustancias que pueden eliminarse de las células. Cuando se aplica al ojo, la cantidad de cistina presente en las células de la córnea se reduce y el daño ocular es limitado.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Cystadrops - Mercaptamine durante los estudios?
Cystadrops se comparó con otra solución de colirio a base de mercaptamina menos concentrada en un estudio principal en el que participaron 32 pacientes mayores de 2 años con cistinosis. La principal medida de eficacia se basó en la reducción de los cristales de cistina corneal observados al microscopio y cuantificados con una puntuación. denominado IVCM entre 0 y 28 (donde 0 correspondía a la "ausencia de cristales). Al inicio del estudio, los pacientes de ambos grupos tenían una puntuación media de 10.
Cystadrops fue más eficaz que el comparador para reducir los cristales corneales de cistina después de 3 meses de tratamiento: en los pacientes tratados con Cystadrops, la puntuación del IVCM se redujo en 4,6 puntos, mientras que en los tratados con el medicamento comparador se redujo en 0,5 puntos. La terapia con Cystadrops también ayudó a reducir la fotofobia (una sensación de incomodidad en el ojo asociada con la exposición a la luz brillante).
¿Cuáles son los riesgos asociados a Cystadrops - Mercaptamine?
Los efectos adversos más frecuentes de Cystadrops (que pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas) están relacionados con el ojo e incluyen dolor, picor e irritación de los ojos, aumento del lagrimeo, visión borrosa e hiperemia (enrojecimiento) del ojo. Normalmente leve o moderado. en intensidad y no son de larga duración.
Para obtener la lista completa de restricciones y efectos secundarios notificados con Cystadrops, consulte el prospecto.
¿Por qué se ha aprobado Cystadrops - Mercaptamine?
Las soluciones de gotas para los ojos a base de mercaptamina fabricadas localmente en farmacias u hospitales se han utilizado durante muchos años para tratar los síntomas oculares de la cistinosis. Además, un estudio demostró que Cystadrops es eficaz para reducir los cristales de cistina corneal. El medicamento también mejoró otros síntomas de la cistinosis como la fotofobia. En cuanto a la seguridad, los efectos secundarios que afectan al ojo, aunque son muy frecuentes, suelen ser manejables.
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia decidió que los beneficios de Cystadrops son mayores que sus riesgos y recomendó autorizar su uso en la UE.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Cystadrops - Mercaptamine?
Las recomendaciones y precauciones que deben observar los profesionales sanitarios y los pacientes para un uso seguro y eficaz de Cystadrops se establecen en el Resumen de las Características del Producto y el prospecto.
Más información sobre Cystadrops - Mercaptamine
Para obtener la versión completa del EPAR de Cystadrops, consulte el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Para obtener más información sobre el tratamiento con Cystadrops, lea el prospecto (incluido con el EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico.
El resumen del dictamen del Comité de medicamentos huérfanos para Cystadrops está disponible en el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
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