¿Qué es el fenilbutirato de sodio y feburano y para qué se utiliza?
El feburano es un medicamento que contiene el principio activo fenilbutirato de sodio. Se utiliza para tratar a pacientes con trastornos asociados con el ciclo de la urea, que no pueden eliminar los residuos de nitrógeno del organismo porque carecen de algunas enzimas que normalmente se encuentran en el hígado. En el cuerpo, los residuos de nitrógeno se encuentran en forma de amoníaco que es tóxico cuando se acumula, especialmente en el cerebro. El feburano se usa en pacientes que carecen de una o más de las siguientes enzimas: carbamil fosfato sintetasa, ornitina transcarbamilasa o argininosuccinato sintetasa. Puede usarse en pacientes con las siguientes formas de la enfermedad:
- enfermedad de "inicio temprano" en pacientes que muestran una falta completa de una o más de estas enzimas durante los primeros meses de vida;
- Enfermedad de aparición tardía en pacientes que muestran una falta parcial de una o más de estas enzimas después de un mes de edad y han tenido niveles altos de amoníaco que afectaron la actividad cerebral.
El feburano es un medicamento híbrido. Esto significa que es similar a un "medicamento de referencia" que contiene el mismo principio activo, pero los granos de feburano están disponibles en una concentración menor y contienen diferentes excipientes (ingredientes inactivos) para enmascarar el sabor desagradable del principio activo. El medicamento de referencia de Pheburane es Ammonaps.
¿Cómo se usa feburano - fenilbutirato de sodio?
El feburano está disponible en gránulos (483 mg / g). Solo se podrá dispensar con receta médica; el tratamiento debe ser supervisado por un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con trastornos del ciclo de la urea. El feburano debe combinarse con una dieta baja en proteínas para reducir la ingesta de nitrógeno. La dosis diaria de Pheburane se ajusta individualmente para cada paciente y depende de la dieta, la altura y el peso del paciente. Es necesario realizar análisis de sangre periódicos para determinar la dosis diaria exacta. La dosis diaria de Pheburane debe dividirse en cantidades idénticas y administrarse con cada comida. Los gránulos pueden espolvorearse sobre los alimentos inmediatamente antes de tragarlos o ponerse en la boca e inmediatamente tragarse con una bebida. El Pheburane puede ser un tratamiento de larga duración. el paciente tiene un trasplante de hígado exitoso.
¿Cómo actúa el fenilbutirato de sodio y feburano?
Cada proteína transporta nitrógeno al cuerpo; el nitrógeno luego se transforma en amoníaco. Los pacientes con trastornos del ciclo de la urea no pueden eliminar el amoníaco del cuerpo, por lo que puede alcanzar niveles altos, lo que puede causar problemas graves, como discapacidad, lesión cerebral y muerte. El principio activo de feburano, el fenilbutirato de sodio, se transforma en el organismo en una sustancia denominada fenilacetato. El fenilacetato se combina con el aminoácido glutamina, que contiene nitrógeno, para formar una sustancia que puede ser eliminada del cuerpo por los riñones, lo que permite que los niveles de nitrógeno en el cuerpo disminuyan, reduciendo el nivel de amoníaco producido.
¿Qué tipo de estudios se han realizado con fenilbutirato de sodio y feburano?
Los estudios de pacientes se han limitado a la evidencia para establecer que Pheburane es bioequivalente al medicamento de referencia llamado Ammonaps. Dos medicamentos son bioequivalentes cuando producen los mismos niveles del principio activo en el organismo.
¿Cuáles son los beneficios y los riesgos de feburano - fenilbutirato de sodio?
Dado que Pheburane es un medicamento híbrido que es bioequivalente al medicamento de referencia, se supone que los beneficios y riesgos son los mismos que los del medicamento de referencia.
¿Por qué se ha aprobado el fenilbutirato de sodio y feburano?
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia concluyó que se ha demostrado que el feburano tiene una calidad comparable y es bioequivalente a Ammonaps. Por lo tanto, el CHMP consideró que, como en el caso de Ammonaps, los beneficios son mayores que los identificados. riesgos y recomendó aprobar el uso de Pheburane en la UE.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de fenilbutirato de sodio y feburano?
Se ha añadido información sobre seguridad al resumen de las características del producto y al prospecto de feburano, incluidas las precauciones pertinentes que deberán seguir los profesionales sanitarios y los pacientes.
Más información sobre feburano - fenilbutirato de sodio
El 31 de julio de 2013, la Comisión Europea emitió una "Autorización de comercialización" para el feburano, válida en toda la Unión Europea. Para obtener más información sobre el tratamiento con feburano, lea el prospecto (incluido con el EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico. Última actualización de este resumen: 08-2013.
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