¿Qué es Holoclar y para qué se utiliza?
Holoclar es un tratamiento que contiene células madre, que se utiliza para reemplazar las células dañadas en la superficie (epitelio) de la córnea, la membrana transparente que recubre el iris (la parte coloreada del ojo). Se utiliza en pacientes adultos con deficiencia de células madre del limbo de moderada a grave causada por quemaduras oculares (incluidas quemaduras químicas). Los pacientes con esta afección no cuentan con una cantidad suficiente de células madre limbares, que normalmente intervienen en el proceso de regeneración de la córnea, reemplazando las células corneales externas que se encuentran dañadas y envejecidas. Holoclar es un tipo de medicamento de terapia avanzada llamado 'producto de ingeniería tisular', que es un tipo de medicamento que contiene células extraídas del limbo del paciente (en las esquinas de la córnea) y luego cultivadas en el laboratorio para que puedan usarse para reparar la superficie corneal dañada. Debido a que el número de pacientes con deficiencia de células madre del limbo es bajo, la enfermedad se considera "rara", y Holoclar fue designado como "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 7 de noviembre de 2008.
¿Cómo se usa Holoclar?
Holoclar solo debe usarse en un entorno hospitalario, por un cirujano oftálmico debidamente capacitado y calificado, y solo debe administrarse a pacientes cuyas células limbares se hayan utilizado en la fabricación del medicamento. En la primera fase del tratamiento, se extrae del paciente un pequeño colgajo de tejido límbico sano (de 1 ˆ "2 mm2 de tamaño) en un entorno hospitalario y se envía el mismo día al fabricante del medicamento. Posteriormente, las células de tejido son cultivado en el laboratorio y congelado hasta que se confirme la fecha de la cirugía. Las células descongeladas se utilizan para producir Holoclar haciéndolas crecer en una membrana formada por una proteína llamada fibrina. Holoclar, que se compone de células y membranas, se envía de regreso al hospital, donde se implanta inmediatamente en el ojo del paciente como parte de la cirugía. Después de la extracción de tejido limbal, los pacientes deben ser tratados con antibióticos para prevenir una "infección ocular". Después de la cirugía, el paciente debe someterse a un tratamiento con antibióticos y un medicamento antiinflamatorio adecuado. Holoclar está destinado a un solo tratamiento. El tratamiento puede repetirse si el médico tratante lo considera necesario. Para más información, consulte el resumen. Las características de el producto (también incluido en el EPAR).
¿Cómo actúa Holoclar?
El principio activo de Holoclar son las células del limbo del paciente, que incluyen células extraídas de la superficie de la córnea y células madre del limbo cultivadas en el laboratorio. Antes de usar Holoclar, el tejido dañado debe eliminarse de la superficie corneal del ojo afectado. Una vez implantadas en el ojo, las células corneales de Holoclar ayudan a reemplazar la superficie de la córnea, mientras que las células madre del limbo actúan como reservorios de nuevas células continuamente. regenerar la córnea
¿Qué beneficio ha demostrado tener Holoclar durante los estudios?
Como parte de un estudio retrospectivo con datos clínicos anteriores, se ha demostrado que Holoclar es eficaz para regenerar una superficie corneal estable en personas con deficiencia moderada a grave de células madre del limbo causada por quemaduras. Un año después de la implantación con Holoclar, el implante se consideró exitoso en 75 de 104 pacientes estudiados (igual al 72%), según la presencia de una superficie corneal estable sin defectos superficiales y sin o con invasión limitada de nuevos vasos sanguíneos (una característica típica de la deficiencia de células madre del limbo). También hubo reducciones en los síntomas de los pacientes, incluidos el dolor y la inflamación, así como mejoras en la visión.
¿Cuál es el riesgo asociado a Holoclar?
El efecto adverso más común de Holoclar (que puede afectar a más de 1 de cada 10 personas) es la blefaritis (inflamación del párpado) Para consultar la lista completa de efectos secundarios y limitaciones, consulte el prospecto.
¿Por qué se ha aprobado Holoclar?
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia consideró que el tratamiento con Holoclar era eficaz para restaurar las superficies corneales sanas en pacientes con deficiencia de células madre del limbo de moderada a grave causada por quemaduras, así como para mejorar los síntomas y la visión. El Comité opina que las formas moderadas a graves de deficiencia de células madre representan afecciones graves que, si no se tratan, pueden provocar una reducción grave o pérdida total de la visión. Los efectos secundarios del tratamiento con Holoclar son manejables, el CHMP decidió que los beneficios de Holoclar son mayores que sus riesgos y recomendó su aprobación para su uso en la UE La conclusión sobre la relación beneficio / riesgo de Holoclar se basa en los resultados de dos estudios retrospectivos (realizados con el uso de datos clínicos anteriores). La empresa pondrá a disposición datos adicionales de un estudio prospectivo (que registra los resultados a lo largo del estudio). Por lo tanto, Holoclar ha recibido una "aprobación condicional". Esto significa que en el futuro habrá más información disponible sobre el medicamento, que la empresa debe proporcionar. Cada año, la Agencia Europea de Medicamentos revisará la nueva información disponible y este resumen se actualizará en consecuencia.
¿Qué información se espera todavía de Holoclar?
Como "se ha otorgado una aprobación condicional para Holoclar, la compañía que comercializa Holoclar proporcionará más datos sobre el medicamento. En particular, la compañía hará que los datos sobre los riesgos y beneficios de Holoclar estén disponibles a partir de un estudio clínico prospectivo".
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Holoclar?
Se ha elaborado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Holoclar se administra de una forma lo más segura posible. Basándose en este plan, se ha añadido información sobre seguridad al Resumen de las Características del Producto y al prospecto de Holoclar, incluidas las precauciones pertinentes que deberán seguir los profesionales sanitarios y los pacientes. Además, la empresa que fabrica Holoclar proporcionará a los profesionales sanitarios material educativo sobre el uso seguro del medicamento, incluida información sobre la selección y el seguimiento de los pacientes al final del estudio, así como sobre la notificación de efectos secundarios. candidatos para el tratamiento Se puede encontrar más información en el resumen del plan de gestión de riesgos
Más información sobre Holoclar
El 17 de febrero de 2015, la Comisión Europea otorgó una "Autorización de comercialización" para Holoclar, válida en toda la Unión Europea. Para obtener más información sobre la terapia Holoclar, lea el prospecto (incluido con el EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico. El resumen del dictamen del Comité de Medicamentos Huérfanos sobre Holoclar está disponible en el sitio web de la Agencia: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation Última actualización de este resumen: 02-2015.
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