¿Qué es Soliris?
Soliris es un concentrado para preparar una solución para perfusión. Contiene el ingrediente activo eculizumab.
¿Para qué se utiliza Soliris?
Soliris está indicado para el tratamiento de pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), una enfermedad genética rara y potencialmente mortal que hace que los glóbulos rojos se lisen (destruyan) demasiado rápido. Las consecuencias son anemia (disminución del número de glóbulos rojos), trombosis (formación de coágulos en los vasos sanguíneos) y orina oscura.
Debido a que el número de pacientes con HPN es bajo, la enfermedad se considera "rara" y Soliris fue designado como "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 17 de octubre de 2003.
La medicina solo se puede obtener con una receta.
¿Cómo se usa Soliris?
Soliris debe ser administrado por un profesional sanitario, como un médico o enfermero, bajo la supervisión de un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con trastornos sanguíneos.
El tratamiento con Soliris consiste en una perfusión (goteo en una vena) de 600 mg de producto durante 25-45 minutos una vez a la semana, seguida de una dosis de 900 mg durante la quinta semana. A partir de entonces, la dosis debe mantenerse en 900 mg, administrada aproximadamente cada dos semanas. Al menos dos semanas antes de comenzar el tratamiento con Soliris, todos los pacientes deben vacunarse contra la meningitis causada por la bacteria. Neisseria meningitidis y debe ser revacunada de acuerdo con las pautas vigentes.
Los pacientes que reciben Soliris deben recibir una tarjeta especial que explique los síntomas de ciertos tipos de infecciones, con la advertencia de buscar atención médica inmediata si se presentan tales síntomas.
¿Cómo actúa Soliris?
El principio activo de Soliris, eculizumab, es un anticuerpo monoclonal. Un anticuerpo monoclonal es un anticuerpo (un tipo de proteína) diseñado para reconocer y unirse a una estructura específica (el antígeno) en el cuerpo. Eculizumab fue diseñado para unirse a la proteína C5 del complemento, una parte del sistema de defensa del cuerpo llamado "complemento". En la HPN, los pacientes tienen un defecto en la proteína CD59 ubicada en la superficie de los glóbulos rojos, que normalmente evita que el complemento ataque las células . Como consecuencia de este defecto, el complemento destruye los glóbulos rojos. Al bloquear la proteína del complemento C5, eculizumab evita que el complemento ataque a las células, lo que reduce la lisis celular y alivia los síntomas de la enfermedad.
¿Qué tipo de estudios se han realizado con Soliris?
Los efectos de Soliris se probaron primero en modelos experimentales antes de estudiarse en humanos.
Soliris se estudió en un estudio principal en el que participaron 88 adultos con HPN que habían recibido al menos cuatro transfusiones por anemia el año anterior. Soliris se comparó con un placebo (un tratamiento ficticio). Las principales medidas de eficacia fueron el número de pacientes. los niveles de hemoglobina (una proteína que se encuentra en los glóbulos rojos) permanecieron por encima del nivel objetivo individual y el número de transfusiones de glóbulos rojos necesarios durante las primeras 26 semanas de tratamiento.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Soliris durante los estudios?
Soliris fue más eficaz que el placebo para mejorar los síntomas de HPN. En el estudio principal, el 49% de los pacientes (21 de 43) tratados con Soliris tenían niveles de hemoglobina estables y, en promedio, no necesitaron transfusiones. En comparación, ninguno de los 44 los pacientes que tomaron placebo tuvieron niveles estables de hemoglobina y necesitaron, en promedio, 10 transfusiones.
¿Cuál es el riesgo asociado a Soliris?
El efecto adverso más frecuente de Soliris (observado en más de 1 de cada 10 pacientes) es el dolor de cabeza Para consultar la lista completa de efectos adversos notificados con Soliris, consulte el prospecto.
Soliris no debe administrarse a personas que puedan ser hipersensibles (alérgicas) al eculizumab, a las proteínas de ratón oa cualquiera de las otras sustancias, o que tengan o se sospeche que han heredado deficiencias del complemento. Debido al mayor riesgo de meningitis, no se debe administrar Soliris a personas infectadas con Neisseria meningitidis o que no hayan sido vacunados contra esta bacteria.
¿Por qué se ha aprobado Soliris?
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) decidió que los beneficios de Soliris son mayores que sus riesgos para el tratamiento de pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), pero señaló que la evidencia del beneficio de Soliris se limita a las personas que tienen previamente sometido a transfusiones de sangre. El comité recomendó la concesión de una autorización de comercialización para Soliris.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro de Soliris?
La empresa Soliris acordará los detalles de un sistema en cada Estado miembro que garantice que el medicamento solo se distribuya después de verificar que el paciente ha sido debidamente vacunado. También proporcionará a los prescriptores y a los pacientes información sobre la seguridad del medicamento y verificará que los prescriptores lo utilicen de manera segura.
Más información sobre Soliris
El 20 de junio de 2007, la Comisión Europea otorgó a Alexion Europe SAS una "Autorización de comercialización" para Soliris, válida en toda la Unión Europea.
Para ver el resumen de la opinión del Comité de Medicamentos Huérfanos sobre Soliris, haga clic aquí.
Para obtener la versión completa del EPAR de Soliris, haga clic aquí.
Última actualización de este resumen: 04-2009
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