¿Qué es Spinraza - Nusinersen y para qué se utiliza?
Spinraza es un medicamento que se usa para tratar la atrofia muscular espinal (AME) 5q, una enfermedad genética que causa debilidad y atrofia muscular, incluso de los músculos pulmonares. La enfermedad se asocia con un defecto en el cromosoma 5q y los síntomas generalmente comienzan poco después del nacimiento.
Debido a que el número de pacientes con AME es bajo, la enfermedad se considera "rara" y Spinraza fue designado como "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 2 de abril de 2012.
Spinraza contiene el principio activo nusinersen.
¿Cómo se usa Spinraza?
Spinraza solo se podrá dispensar con receta médica y el tratamiento debe iniciarlo un médico con experiencia en el tratamiento de la AME.
El medicamento está disponible como solución inyectable en viales de 12 mg. Se administra en forma de inyección intratecal (en la zona lumbar, directamente en la columna vertebral) por un médico o enfermero con experiencia en la realización de este procedimiento. Es posible que sea necesario sedar al paciente (administrarle un medicamento para calmarlo) antes de administrar Spinraza.
La dosis recomendada es de 12 mg (un vial) que debe administrarse lo antes posible después de que el paciente haya sido diagnosticado con AME. La primera dosis debe ir seguida de 3 dosis más, después de 2, 4 y 9 semanas y luego de una dosis cada 4 meses a partir de entonces. El tratamiento debe continuar mientras el paciente se beneficie. Para obtener más información, consulte el prospecto.
¿Cómo actúa Spinraza - Nusinersen?
Los pacientes con AME carecen de una proteína llamada 'factor de supervivencia de las neuronas motoras' (SMN), que es esencial para la supervivencia y el funcionamiento normal de las neuronas motoras (células nerviosas de la médula espinal que controlan el movimiento muscular). La proteína SMN es producida por dos genes, SMN1 y SMN2. Los pacientes con AME carecen del gen SMN1 pero tienen el gen SMN2, que en su mayoría produce una proteína SMN corta que no funciona tan bien como una proteína de longitud completa.
Spinraza es un oligonucleótido antisentido sintético (un tipo de material genético) que permite que el gen SMN2 produzca la proteína de longitud completa que puede funcionar normalmente. Esto reemplaza la proteína faltante, aliviando así los síntomas de la enfermedad.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Spinraza - Nusinersen durante los estudios?
Un estudio principal en el que participaron 121 bebés (edad media de 7 meses) con AME mostró que Spinraza es eficaz para mejorar el movimiento en comparación con el placebo (inyección ficticia).
Después de un año de tratamiento, el 51% de los bebés que recibieron Spinraza (37 de 73) progresaron en el desarrollo del control de la cabeza, rodar, sentarse, gatear, pararse y caminar, mientras que no se observaron avances similares en los bebés que recibieron placebo. , la mayoría de los bebés tratados con Spinraza sobrevivieron más tiempo y necesitaron respiración asistida más tarde que los que recibieron placebo.
Se está realizando otro estudio para evaluar la eficacia de Spinraza en niños con AME menos grave y diagnosticados en una etapa posterior (edad media de 3 años). El análisis intermedio mostró resultados consistentes con los de los lactantes en los que la enfermedad ha tenido un inicio más temprano.
¿Cuáles son los riesgos asociados a Spinraza - Nusinersen?
Los efectos secundarios más frecuentes de Spinraza (que pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas) son dolor de cabeza y dolor de espalda; sin embargo, en los recién nacidos estos efectos secundarios no pudieron evaluarse porque no pudieron comunicarlos. Se cree que estos efectos secundarios son causados por las inyecciones en la columna vertebral que se administran para administrar el medicamento.
Para obtener la lista completa de efectos secundarios y limitaciones notificados con Spinraza, consulte el prospecto.
¿Por qué se ha aprobado Spinraza - Nusinersen?
En su evaluación, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) reconoció la gravedad de la enfermedad y la urgente necesidad de tratamientos eficaces.
Se ha demostrado que Spinraza produce mejoras clínicamente significativas en niños pequeños con la enfermedad en diversos grados de gravedad. Aunque el medicamento no se ha probado en pacientes con las formas más graves y leves de AME, se espera que proporcione beneficios similares a estos pacientes.
Los efectos secundarios se consideraron manejables ya que la mayoría de ellos están relacionados con la vía de administración del medicamento.
Por tanto, el CHMP decidió que los beneficios de Spinraza son mayores que sus riesgos y recomendó autorizar su uso en la UE.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Spinraza - Nusinersen?
La empresa que comercializa Spinraza completará estudios en curso sobre la seguridad y eficacia a largo plazo del medicamento en pacientes que tienen síntomas de AME y en pacientes que aún no presentan síntomas.
Las recomendaciones y precauciones que deben seguir los profesionales sanitarios y los pacientes para un uso seguro y eficaz de Spinraza también se han informado en el Resumen de las Características del Producto y el Prospecto.
Más información sobre Spinraza - Nusinersen
Para obtener la versión completa del EPAR de Spinraza, consulte el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Para obtener más información sobre el tratamiento con Spinraza, lea el prospecto (incluido con el EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico.
El resumen del dictamen del Comité de Medicamentos Huérfanos sobre Spinraza está disponible en el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
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