¿Qué es Orphacol - Cholic acid y para qué se utiliza?
Orphacol es un medicamento que contiene ácido cólico, una sustancia que se encuentra en la bilis y que se usa para digerir la grasa. Orphacol está indicado para el tratamiento de adultos y niños a partir de un mes de edad que no pueden producir bilis debido a una "anomalía genética. Se utiliza en pacientes que no tienen cantidades suficientes de dos enzimas hepáticas específicas (3β-hidroxi-Δ5 -C27-esteroide oxidorreductasa o 3-oxo-Δ4-esteroide-5β-reductasa). "Ácido cólico. Cuando hay una insuficiencia de estos ácidos biliares primarios, el cuerpo produce ácidos biliares anormales que pueden dañar el hígado y provocar una insuficiencia hepática grave. Dado que el número de pacientes con errores congénitos de la síntesis de ácidos biliares primarios es bajo, la enfermedad se considera ' raro ', y Orphacol fue designado como' medicamento huérfano '(un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 18 de diciembre de 2002.
¿Cómo se usa Orphacol - Ácido cólico?
El medicamento solo se podrá dispensar con receta médica y el tratamiento con Orphacol debe iniciarlo y controlarlo un médico especializado en enfermedades hepáticas. Orphacol está disponible en forma de cápsulas y debe tomarse aproximadamente a la misma hora todos los días con una comida. La dosis diaria es de entre 5 y 15 mg por kg de peso corporal, ajustada para cada paciente de acuerdo con el estado de ácidos biliares, comenzando desde una dosis diaria mínima de 50 mg hasta una dosis máxima de 500 mg. En niños que no pueden tragar cápsulas , su contenido se puede agregar a la leche en botella o al jugo de frutas. El tratamiento debe suspenderse si la función hepática no mejora en tres meses.
¿Cómo actúa Orphacol - Cholic acid?
El ácido cólico es el principal ácido biliar primario producido por el hígado. El ácido cólico contenido en Orphacol reemplaza al ácido cólico que debería producir el cuerpo del paciente. Hacerlo ayuda a reducir la producción de ácidos biliares anormales y promueve la actividad normal de la bilis en el sistema digestivo, aliviando los síntomas de la afección.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Orphacol - Cholic acid durante los estudios?
Dado que el ácido cólico es una sustancia conocida y su uso en estas deficiencias enzimáticas está bien establecido, el solicitante presentó datos de la bibliografía científica. El solicitante presentó datos de la bibliografía científica, recopilados sobre 49 pacientes con errores innatos de síntesis de los ácidos biliares primarios (38 pacientes con deficiencia de 3β-hidroxi-Δ5-C27-esteroide oxidorreductasa y 11 pacientes con deficiencia de 3-oxo-Δ4-esteroide-5β-reductasa). Luego comparó los efectos en 28 sujetos tratados con ácido cólico en comparación con los efectos sobre pacientes tratados con diferentes ácidos biliares o no sometidos a ninguna terapia de sustitución. De la literatura científica se desprende que el tratamiento con ácido cólico reduce la cantidad de ácidos biliares anormales en los pacientes, restablece las funciones hepáticas normales y contribuye a retrasar o prevenir la necesidad de un trasplante de hígado .
¿Cuál es el riesgo asociado a Orphacol - Cholic acid?
Los efectos secundarios observados con Orphacol son diarrea, picor, aumento de las transaminasas (enzimas hepáticas) y, a veces, cálculos biliares, aunque su frecuencia no puede estimarse de forma fiable a partir de los datos limitados disponibles. Orphacol no debe administrarse a personas que puedan ser hipersensibles (alérgicas) al ácido cólico oa cualquiera de los demás componentes. No debe administrarse a pacientes que estén tomando fenobarbital, un medicamento utilizado para tratar la epilepsia.
¿Por qué se ha aprobado Orphacol - Cholic acid?
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia señaló que el uso de ácido cólico en el tratamiento de errores congénitos de la síntesis de ácidos biliares primarios está bien establecido en la práctica médica y bien documentado en la literatura científica, aunque el número de casos documentados es bajo debido a la rareza de la condición. Por lo tanto, decidió que los beneficios de Orphacol son mayores que sus riesgos y recomendó que se le otorgara una "autorización de comercialización" para el medicamento. Orphacol fue autorizado en "circunstancias excepcionales" porque no fue posible obtener información completa sobre Orphacol debido a la rareza de la enfermedad. Cada año, la Agencia Europea de Medicamentos revisará la nueva información disponible y este resumen se actualizará en consecuencia.
¿Qué información se espera todavía de Orphacol - Cholic acid?
Dado que Orphacol ha sido autorizado en circunstancias excepcionales, la empresa que comercializa Orphacol creará una base de datos de pacientes tratados con Orphacol para controlar la seguridad y eficacia del tratamiento y presentará los resultados al CHMP a intervalos regulares y específicos.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Orphacol - Cholic acid?
Se ha elaborado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Orphacol se administra de una forma lo más segura posible. Basándose en este plan, se ha añadido información sobre seguridad al resumen de las características del producto y al prospecto de Orphacol, incluidas las precauciones pertinentes que deberán seguir los profesionales sanitarios y los pacientes. La empresa que fabrica Orphacol también proporcionará a los médicos de todos los Estados miembros que deseen recetar Orphacol un expediente que contenga documentación sobre el producto e información relacionada con el diagnóstico correcto de estas afecciones, los riesgos de efectos secundarios y el uso correcto del medicamento.
Más información sobre Orphacol - Cholic acid
El 12 de septiembre de 2013, la Comisión Europea concedió una "Autorización de comercialización" para Orphacol, válida en toda la Unión Europea. Para más información sobre el tratamiento con Orphacol, lea el prospecto (incluido con el EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico. El resumen del dictamen del Comité de medicamentos huérfanos sobre Orphacol está disponible en el sitio web de la Agencia: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation Última actualización de este resumen: 09-2013.
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